A medicina vive uma revolução sem precedentes. Doenças que antes eram sentenças de morte ou de incapacidade severa para toda a vida, hoje encontram a possibilidade de cura — ou de estabilização drástica — através da Terapia Gênica.
Medicamentos como o Zolgensma (para AME), Luxturna (para distrofia retiniana) e Elevidys (para Distrofia de Duchenne) trouxeram esperança para milhares de famílias.
Contudo, essa esperança vem acompanhada de uma cifra assustadora.
Estamos falando dos “medicamentos mais caros do mundo”, cujos valores unitários podem ultrapassar a casa dos R$ 15 milhões. Diante desses números, a reação imediata dos planos de saúde é a negativa.
O argumento? “Desequilíbrio econômico-financeiro do contrato” ou “ausência no Rol da ANS”.
Se você recebeu uma negativa para uma terapia de alto custo, este artigo existe para lhe dar uma certeza jurídica: o preço do medicamento não pode ser um limitador para o direito à vida. A seguir, explicaremos como o Judiciário tem garantido o acesso a essas tecnologias milionárias.
Entendendo a Terapia Gênica
Para combater a negativa do plano, primeiro precisamos entender o que estamos defendendo. A terapia gênica não é um “remédio comum” que se toma para aliviar sintomas. Ela é uma tecnologia biológica avançada que introduz material genético (DNA ou RNA) nas células do paciente para corrigir a falha que causa a doença.
Geralmente, são tratamentos de dose única (one-shot).
- Zolgensma: Trata a Atrofia Muscular Espinal (AME), corrigindo o gene SMN1.
- Luxturna: Trata a distrofia hereditária da retina, impedindo a cegueira total.
- Hemgenix: Aprovado recentemente para Hemofilia B, com custos multimilionários.
O argumento jurídico do Custo-Efetividade: muitas operadoras negam o tratamento alegando que ele é caro demais. Porém, o argumento que utilizamos a favor do paciente é o da economicidade a longo prazo.
Um paciente com AME ou Hemofilia grave custará milhões ao plano de saúde ao longo de décadas com internações em UTI, Home Care, cirurgias e terapias diárias. A terapia gênica, apesar do alto custo inicial, muitas vezes “estanca” a evolução da doença, retirando o paciente da situação de risco iminente e reduzindo custos futuros. Portanto, a negativa não é apenas desumana; ela é, muitas vezes, financeiramente míope.
Rol da ANS: por que as negativas são abusivas?
Quando uma família solicita um medicamento de R$ 6 milhões, a operadora de saúde costuma responder com duas teses principais. Vamos desconstruir cada uma delas à luz do Direito da Saúde.
1. “O valor quebra o contrato (Desequilíbrio Econômico)”
Os planos alegam que o contrato não foi calculado para cobrir eventos de custo tão elevado. O risco é inerente à atividade das seguradoras. Quando a operadora vende um plano de saúde, ela assume o risco de cobrir as doenças listadas na CID (Classificação Internacional de Doenças).
O Superior Tribunal de Justiça (STJ) e os Tribunais Estaduais têm entendido que não existe “teto de valor” para a vida humana. Se a doença é coberta, o tratamento — por mais caro que seja — deve ser garantido. O consumidor não pode ser penalizado porque a ciência evoluiu e criou uma cura cara.
2. “Não consta no Rol da ANS” ou “Não preenche as Diretrizes (DUT)”
O onasemnogeno abeparvoveque (Zolgensma) já foi incorporado ao Rol da ANS, mas com diretrizes de utilização extremamente rígidas (idade limitada, condições clínicas específicas): para tratamento de pacientes pediátricos com até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I que estejam fora de ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. Outras terapias gênicas, no entanto, recém-aprovadas pela ANVISA, ainda não estão no Rol.
A Lei 14.454/2022 foi um marco para os pacientes. Ela estabeleceu que o Rol da ANS é exemplificativo. Isso significa que, se o tratamento possui registro na ANVISA e comprovação científica de eficácia, o plano de saúde pode ser obrigado a cobri-lo, mesmo que não esteja no Rol ou que o paciente não se encaixe “perfeitamente” nas diretrizes administrativas da agência. O que vale é a prescrição médica fundamentada.
Como agir diante da negativa
Para doenças degenerativas que exigem terapia gênica, o tempo não é apenas dinheiro; é tecido vital (neurônios, músculos, visão) que se perde e não se recupera. Por isso, não se deve perder tempo com recursos administrativos intermináveis dentro da própria operadora.
O caminho mais seguro e célere é a Ação Judicial com Pedido de Tutela de Urgência (Liminar).
O relatório médico é a chave
Neste tipo de processo, o juiz precisa ter certeza absoluta da necessidade, pois ele vai ordenar o bloqueio de milhões de reais das contas do plano. O relatório do médico geneticista ou especialista deve conter:
- A urgência do caso (ex: “janela terapêutica”, a criança só pode tomar até os 2 anos ou até certo peso);
- A inexistência de tratamentos equivalentes com o mesmo potencial de cura;
- Estudos científicos que comprovam que aquela terapia gênica é a melhor opção para o caso concreto.
Ao conceder a liminar, o juiz pode determinar que o plano de saúde realize a compra direta do medicamento com o fornecedor (laboratório farmacêutico) ou que deposite o valor em uma conta judicial vinculada ao processo, garantindo que o tratamento seja importado e aplicado no hospital de referência o mais rápido possível.
A ciência evoluiu e o seu direito também
Receber o diagnóstico de uma doença rara é um golpe duro para qualquer família. Descobrir que a cura existe, mas custa milhões, é desesperador. Mas descobrir que o plano de saúde negou essa cura é inaceitável.
Os contratos de planos de saúde existem para garantir segurança nos momentos mais críticos. A Terapia Gênica não é um luxo, nem um experimento; é o novo padrão ouro da medicina para diversas patologias graves. As cortes brasileiras estão atentas a essa realidade e têm protegido o consumidor contra a ganância das operadoras.
A equipe da KOBI Advogados possui expertise em ações de altíssima complexidade e alto valor econômico. Entendemos a urgência de cada dia na vida de um paciente com doença rara e lutamos para que a burocracia financeira não seja uma sentença final.
Seu médico prescreveu uma Terapia Gênica (Zolgensma, Luxturna, Elevidys ou outra) e o plano negou?
O tempo é o seu bem mais precioso agora.
Erick Kobi é advogado especializado em Direito à Saúde, com ampla atuação na defesa dos direitos de pacientes em casos de negativas de cobertura por planos de saúde e acesso a medicamentos de alto custo pelo SUS. Fundador do escritório Kobi Advogados, é reconhecido por sua atuação estratégica e humanizada em ações judiciais que garantem o fornecimento de tratamentos, cirurgias e terapias negadas indevidamente.
