A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença de efeito devastador, que implica na degeneração progressiva dos músculos e na perda de controle motor do paciente, afetando profundamente também todos que vivem ao seu redor. Por isso, cada conquista na batalha contra essa doença merece ser celebrada.

E desde 2022 temos muito o que comemorar com a inclusão de mais um medicamento para combater os sintomas da AME na lista de disponibilidade do Sistema Único de Saúde.

O Risdiplam, que custa aproximadamente R$ 70 mil, foi incorporado ao SUS em março do ano passado. A Roche, uma das farmacêuticas responsáveis pela fabricação do medicamento, comentou que “os estudos clínicos que embasaram a incorporação do medicamento no Sistema Público de Saúde comprovam a eficácia de Risdiplam não apenas para atrofia muscular espinhal dos tipos 1 e 2, como também do tipo 3”.

Além dele, os medicamentos Spinraza e Zolgensmacom – ambos com indicação para o tipo 1 da AME – também foram incorporados ao SUS.

Mas, o que mudou desde 2022 e como conseguir o Risdiplam gratuitamente? 

Vamos ver a seguir, continuando a leitura.

O diferencial do Risdiplam

Esta é a terceira droga para tratamento da AME e marca o pioneirismo por ser a primeira de administração oral na história, sem necessidade de internação. Deve ser tomada uma vez ao dia, utilizando a seringa oral fornecida, sempre no mesmo horário, todos os dias.

Nos ensaios clínicos, a sua utilização melhorou a função motora em pacientes de diversas idades e diferentes níveis de gravidade da doença em todos os tipos avaliados. Bebês passaram a viver sem ventilação permanente e conseguiram sentar sem apoio.

O Risdiplam ainda se destaca por conseguir ultrapassar uma barreira no corpo chamada barreira hematoencefálica. Essa característica é crucial para o tratamento da AME, pois essa barreira normalmente dificulta que substâncias do sangue cheguem ao sistema nervoso central. 

Com essa habilidade, a medicação pode agir em todas as células do corpo, transformando os resultados no tratamento dessa doença. 

Como conseguir o Risdiplam gratuitamente

Para obter medicamentos de alto custo pelo SUS, o processo geral envolve comparecer ao ponto de distribuição de medicamentos do estado ou cidade de residência, levando consigo a documentação necessária, que inclui:

• Laudo de solicitação de medicamentos especializados – LME, geralmente fornecido e preenchido pelo próprio médico;
• Termo de Esclarecimento e Responsabilidade – TER, assinado pelo médico e pelo usuário ou seu responsável;
• Exames exigidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas – PCDT conforme a doença e os medicamentos;
• Cópia do documento de identidade e CPF;
• Cópia do comprovante de residência; 
• Cópia do cartão nacional de saúde; 
• Relatório médico com CID e receita médica. 

Após o cadastro, o processo é avaliado e, se aprovado, é solicitado o medicamento ao Ministério da Saúde. Ao chegar o medicamento, a equipe da farmácia entra em contato com os responsáveis pelo paciente para marcar o momento de retirar o remédio na unidade de saúde.

O que mudou após a inclusão do Risdiplam ao SUS?

Com a inclusão do composto no SUS, pacientes podem retirar o remédio gratuitamente nos postos de saúde com indicação médica. Anteriormente, o medicamento era adquirido somente através de uma ação judicial ou de forma particular.

Porém, nem sempre a distribuição do SUS funciona da melhor maneira e para todos. Muitas vezes, o fornecimento é irregular: há meses em que o remédio é entregue e outros em que não é. 

Devido ao alto custo, dificuldades em sua aquisição e falta de recursos públicos, existe essa inconsistência que acaba criando lacunas no tratamento, o que por sua vez prejudica consideravelmente os pacientes.

Os planos de saúde são obrigados a fornecer o Risdiplam?

Diante das dificuldades apresentadas pelo SUS, recorrer ao plano de saúde pode ser uma alternativa para as famílias que lidam com um paciente com AME. 

Porém, apesar do Ridisplam ser registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária, as operadoras podem argumentar que ele não está listado no Rol da ANS, que é uma relação de procedimentos que os convênios são obrigados a cobrir.

Por isso, é importante destacar que a lista é apenas um exemplo de tratamentos que devem ser fornecidos e que o fato de algum medicamento não fazer parte do Rol não isenta as operadoras de custeá-lo. 

Além disso, a AME é uma doença prevista na Classificação da Organização Mundial de Saúde (CID-10) e os planos precisam custear seu tratamento, de acordo com o previsto na Lei 9.656/98.

Muito provavelmente a solicitação do Risdiplam será negada pela operadora e os responsáveis deverão então procurar um advogado especialista na obtenção de medicamentos de alto custo pelos planos de saúde – como o escritório da Kobi Advogados – e entrar com uma ação judicial.

Mais sobre a AME

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara e degenerativa. Ela impossibilita a capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Essa proteína é responsável pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.

A AME possui quatro subtipos que se distinguem considerando a idade de início dos sintomas. 

• O tipo 1 costuma apresentar sintomas entre 0 e seis meses de vida, impedindo o bebê de sentar sozinho. 
• No tipo 2, os sintomas surgem entre seis e 18 meses, quando a criança não anda e costuma ter problemas respiratórios. 
• No tipo 3, os sinais aparecem entre 18 meses e a adolescência, nesse a pessoa tem independência para ficar em pé e caminhar, mas pode perder essa capacidade com o tempo. 
• E o tipo 4, raro e com lenta progressão, diagnosticado habitualmente após os 35 anos, afeta o movimento de caminhar.

A AME é uma doença que desestabiliza a vida de uma família e é direito de todas elas receber o tratamento adequado para manter, muitas vezes, a sobrevivência do seu ente querido. Em caso de falha do governo e dos convênios em garantir esse direito, não hesite em buscá-lo na Justiça.