O uso de medicamentos off-label tem sido cada vez mais comum no Brasil, principalmente em casos de doenças raras, cânceres agressivos ou condições que não respondem aos tratamentos convencionais. Em atenção básica pediátrica no Brasil, por exemplo, cerca de 31,7% das prescrições de medicamentos têm alguma característica off-label – a dose, idade ou via diferente da bula.

No entanto, os remédios também são alvo frequente de negativas por planos de saúde e até mesmo pelo SUS. 

Neste artigo, você vai entender o que é a prescrição off-label, por que ela costuma ser recusada, se a recusa é legal e como é possível recorrer judicialmente para garantir o tratamento. Confira!

O que é medicação off-label?

“Off-label” é um termo em inglês que significa “fora da bula”. Ou seja, trata-se do uso de um medicamento já aprovado pela Anvisa, mas indicado para uma finalidade, dosagem, via de administração ou público diferente do que está formalmente registrado.

Esse tipo de prescrição é legal e comum em várias áreas da medicina, especialmente na oncologia, neurologia e pediatria. Médicos utilizam a medicação off-label quando entendem que, com base em evidências clínicas, o tratamento pode ser benéfico ao paciente — mesmo que a bula não mencione expressamente aquela situação.

Exemplo comum: um remédio aprovado para câncer de mama ser utilizado, com sucesso, em um tipo raro de sarcoma, conforme apontado em estudos científicos internacionais.

Entre os medicamentos mais utilizados de forma off-label no Brasil estão os anti-histamínicos, antibióticos, broncodilatadores e anti-inflamatórios, especialmente em tratamentos pediátricos. 

Nessas situações, o uso fora da bula ocorre frequentemente em razão da ausência de estudos clínicos específicos para determinadas faixas etárias, o que leva os médicos a se basearem em evidências clínicas e na experiência profissional para indicar a medicação. Apesar de não estarem formalmente autorizados para algumas indicações, esses remédios são prescritos rotineiramente, com bons resultados terapêuticos.

Por outro lado, os medicamentos off-label mais caros e que costumam gerar maior número de disputas judiciais são os biológicos e imunoterápicos indicados para câncer e doenças raras. 

Muitos desses tratamentos têm custo elevado, podendo ultrapassar centenas de milhares de reais por ano, o que torna comum a recusa de cobertura por parte dos planos de saúde ou a dificuldade de acesso pelo SUS. Nessas situações, é essencial o apoio de um laudo médico bem fundamentado e, quando necessário, o acionamento do Poder Judiciário para garantir o fornecimento da medicação.

Por que os planos de saúde negam medicamentos off-label?

Mesmo quando há prescrição médica, os planos de saúde frequentemente se recusam a cobrir medicamentos off-label, com as seguintes justificativas:

• O medicamento não está registrado pela Anvisa para aquela indicação;
• Não consta no Rol da ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar);
• Trata-se de uso experimental;
• Ausência de diretriz de utilização clínica no contexto prescrito.

A jurisprudência do STJ reconhece ser abusiva a recusa de cobertura de medicamento regularmente registrado na ANVISA, prescrito por profissional habilitado, ainda que utilizado em caráter off-label ou fora das diretrizes da ANS, desde que demonstrada sua eficácia e necessidade clínica.

Quando é possível judicializar?

A judicialização é um caminho legítimo e eficaz para garantir o fornecimento da medicação off-label. Para isso, é fundamental reunir:

• Prescrição médica detalhada, com justificativa clínica, CID da doença e urgência do tratamento;
• Laudo médico que comprove que a medicação é essencial ao tratamento e que há comprovação científica da sua eficácia.
• Laudos, exames e eventuais pareceres técnicos que reforcem a indicação médica;
• Negativa formal do plano de saúde, preferencialmente por escrito.

A Justiça tem se posicionado a favor do paciente. Em decisões recentes, tribunais brasileiros reconheceram o direito ao tratamento mesmo fora do rol da ANS, desde que comprovada a necessidade e a indicação médica fundamentada.

Medicação off-label pelo SUS: é possível?

Sim, embora o cenário seja mais desafiador. O SUS trabalha com protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas (PCDTs), que restringem a dispensação a medicamentos e indicações específicas. No entanto, em casos excepcionais e urgentes — como doenças raras, cânceres agressivos ou condições com risco de morte — é possível ingressar com ação judicial contra o Estado, pleiteando o fornecimento do tratamento necessário.

A Justiça pode determinar o fornecimento, inclusive com base em precedentes do STF que reconhecem o direito à vida e à saúde como garantias constitucionais que se sobrepõem a aspectos administrativos.

O que a Justiça costuma exigir?

Para que a ação judicial tenha êxito, é importante atender alguns critérios jurídicos e médicos:

• O medicamento deve estar registrado na Anvisa (ainda que para outra finalidade);
• A prescrição médica deve ser detalhada e acompanhada de justificativas técnicas;
• Deve haver documentação que comprove a ineficácia ou contraindicação dos tratamentos disponíveis no protocolo do SUS;
• A urgência deve ser demonstrada com relatórios, exames e evolução do quadro clínico.

O parecer de um advogado especializado em Direito à Saúde pode acelerar o processo com a concessão de liminares que obrigam o fornecimento imediato do medicamento.

Conclusão

O uso de medicamentos off-label é uma prática reconhecida na medicina e, quando devidamente justificada, deve ser respeitada pelos planos de saúde e pelo SUS. Negar o tratamento prescrito por um médico apenas com base na ausência de registro na bula é considerado um ato abusivo e contrário à função social dos contratos de saúde.

Se você ou alguém próximo teve o fornecimento de medicação negado sob o argumento de uso off-label, é possível recorrer à Justiça. 

A equipe da Kobi Advogados é especializada em ações de saúde e atua na defesa de pacientes que buscam acesso a tratamentos negados injustamente.