O Luxturna (Voretigene Neparvovec) representa um dos maiores avanços no tratamento de doenças genéticas raras da visão. Indicado para pacientes com distrofia hereditária da retina associada à mutação bialélica no gene RPE65, o medicamento é a primeira terapia gênica aprovada no Brasil para essa condição. 

Sua função é restaurar parcialmente a visão de pessoas que, muitas vezes desde a infância, apresentam perda progressiva que pode levar à cegueira.

No entanto, o alto custo do Luxturna tem gerado um cenário preocupante: planos de saúde e até o SUS frequentemente se recusam a custear o tratamento, alegando que o medicamento não está no rol da ANS ou que se trata de uma tecnologia ainda recente. Essas negativas, no entanto, podem ser revertidas judicialmente. 

Este artigo explica como agir nesses casos, quais são os direitos garantidos em lei e como buscar o tratamento gratuitamente por meio da Justiça. Confira!

O que é o Luxturna e para quem ele é indicado

O Luxturna é uma terapia gênica inovadora aprovada pela Anvisa para o tratamento de distrofia retiniana hereditária causada por mutações bialélicas no gene RPE65. Essa condição leva à degeneração progressiva das células da retina, causando perda de visão desde a infância e, em muitos casos, culminando em cegueira total.

Administrado por meio de uma única aplicação sub-retiniana, o medicamento entrega uma cópia funcional do gene defeituoso diretamente no tecido ocular, permitindo a produção da proteína ausente e restaurando parte da função visual. Estudos clínicos demonstraram melhora significativa na acuidade visual, no campo de visão e na mobilidade dos pacientes tratados.

Trata-se de um tratamento extremamente especializado, realizado apenas por centros habilitados, e indicado principalmente para pacientes em fases iniciais ou moderadas da degeneração retiniana. Por ser uma terapia única com impacto potencial para o resto da vida, o Luxturna é considerado uma das maiores promessas da medicina de precisão.

Valor do Luxturna e impacto no acesso

O custo do Luxturna é extremamente elevado. Estima-se que o preço do tratamento completo por paciente supere R$ 2 milhões no Brasil, o que o coloca entre os medicamentos mais caros do mundo. Essa realidade financeira torna praticamente impossível o custeio direto por parte dos pacientes, especialmente considerando que a indicação é, em geral, para crianças e adolescentes.

Justamente por isso, o caminho judicial se torna a única alternativa viável para garantir o acesso ao medicamento. A Constituição Federal assegura o direito à saúde e o fornecimento de tratamentos essenciais tanto pelo SUS quanto pelos planos de saúde, independentemente do custo do medicamento ou de seu tempo de registro.

Quando planos de saúde e SUS devem fornecer o Luxturna

Mesmo que o Luxturna ainda não esteja listado no rol de procedimentos da ANS ou entre os medicamentos oficialmente incorporados pelo SUS, tanto o sistema público quanto os planos de saúde são legalmente obrigados a fornecer medicamentos quando estes são:

• Registrados na Anvisa
• Prescritos por profissional médico especializado
• Comprovadamente eficazes segundo literatura científica
• Essenciais à preservação da saúde ou da vida do paciente

Essa obrigação está respaldada pela Lei nº 9.656/98 (Lei dos Planos de Saúde), pelo Código de Defesa do Consumidor e pela Lei nº 14.454/2022, que reforça que a ausência do medicamento no rol da ANS não impede sua cobertura, desde que haja recomendação clínica e comprovação científica.

Portanto, a negativa de fornecimento do Luxturna com base no alto custo, na ausência no rol da ANS ou na alegação de tratamento experimental é considerada abusiva e pode ser contestada judicialmente.

Como garantir o acesso ao Luxturna pela Justiça

Pacientes que tenham recebido a prescrição do Luxturna e se depararam com a recusa do plano de saúde ou do SUS podem buscar o fornecimento judicialmente. O caminho recomendado é ingressar com uma ação com pedido de liminar, que pode garantir a liberação imediata do medicamento.

Para isso, é fundamental reunir os seguintes documentos:

• Laudo médico detalhado, com diagnóstico, CID e justificativa da necessidade do Luxturna
• Prescrição médica com dosagem, posologia e urgência do tratamento
• Exames e relatórios oftalmológicos que comprovem a doença genética retiniana
• Comprovação da negativa por escrito, quando houver
• Documentos pessoais do paciente e, se aplicável, comprovante de renda para ações contra o SUS

A Justiça brasileira tem se mostrado favorável nesses casos, concedendo liminares que obrigam o fornecimento do medicamento em prazo curto, diante da urgência e da irreversibilidade do quadro clínico em progressão.

Conclusão

O Luxturna é uma esperança real para pacientes com doenças genéticas raras da visão, mas o alto custo e a burocracia no sistema de saúde ainda são grandes obstáculos. Felizmente, o ordenamento jurídico brasileiro garante mecanismos para assegurar o acesso à saúde em tempo hábil.

Tanto o SUS quanto os planos de saúde podem ser obrigados judicialmente a fornecer o tratamento, mesmo diante de negativas administrativas. Com o apoio jurídico especializado e os documentos corretos, é possível conquistar esse direito e garantir qualidade de vida a quem tanto precisa.

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