A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara e grave, caracterizada pela degeneração progressiva dos músculos, resultando em perda de força, dificuldades motoras e, em estágios avançados, comprometimento da respiração e do coração. Afetando principalmente meninos, essa condição ainda não tem cura, mas a ciência vem avançando em busca de tratamentos que possam melhorar a qualidade de vida dos pacientes.

Entre essas inovações, destaca-se o Elevidys, uma terapia gênica revolucionária desenvolvida para retardar a progressão da DMD. 

Esse tratamento busca corrigir a deficiência genética que causa a doença, permitindo que os músculos voltem a produzir uma forma funcional da proteína distrofina, essencial para sua integridade e funcionamento.

Apesar da esperança que o Elevidys representa, seu preço extremamente elevado — cerca de R$ 11 milhões por dose — torna o acesso ao medicamento um grande desafio para muitas famílias. 

Isso levanta uma questão fundamental: é possível obter esse tratamento de forma gratuita pelo SUS ou por planos de saúde?

A resposta é sim, e existem caminhos legais que podem garantir o direito ao Elevidys sem custos para o paciente. 

Para entender melhor como funciona o acesso ao medicamento pelo SUS, a cobertura dos planos de saúde e as alternativas disponíveis para garantir esse tratamento, continue a leitura deste artigo e saiba quais são seus direitos!

O que é o Elevidys e como ele atua?

O Elevidys é uma terapia gênica destinada a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, especificamente indicada para crianças entre 4 e 7 anos de idade. Seu objetivo é introduzir uma cópia funcional do gene da distrofina nas células musculares, permitindo a produção de uma forma funcional dessa proteína essencial para a integridade e função dos músculos. 

Embora não seja uma cura, o tratamento busca estabilizar ou retardar a progressão da doença, melhorando a qualidade de vida dos pacientes.

Acesso ao Elevidys pelo SUS

O SUS tem a responsabilidade de fornecer medicamentos de alto custo para condições graves, como a DMD. Contudo, devido ao preço elevado do Elevidys, o acesso a ele pelo SUS geralmente ocorre por meio de ações judiciais. Recentemente, o Ministério da Saúde realizou as primeiras infusões de Elevidys na rede pública, atendendo a decisões judiciais que determinaram o fornecimento do medicamento a pacientes diagnosticados.

O ministro Gilmar Mendes, do Supremo Tribunal Federal (STF), assegurou a possibilidade de fornecimento pelo SUS do medicamento Elevidys a crianças com sete anos completos diagnosticadas com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que já tenham sido beneficiadas por liminares nesse sentido.

Para pacientes dentro dos critérios etários estabelecidos (crianças entre 4 e 7 anos 11 meses e 29 dias) e com decisão judicial que assegura o direito ao tratamento, o Ministério da Saúde também está efetuando compras sem licitação, em conformidade com as decisões judiciais. A terapia ainda não foi incorporada ao SUS, porém, pode ser disponibilizada se houve ordem judicial.

Procedimentos para obter o Elevidys pelo SUS:

1. Avaliação médica: Obtenha um diagnóstico detalhado de um especialista confirmando a indicação do Elevidys para o paciente.
2. Solicitação administrativa: Encaminhe um pedido formal ao SUS, acompanhado de laudos médicos e justificativas para o uso do medicamento.
3. Ação judicial: Em caso de negativa ou demora na resposta, é possível ingressar com uma ação judicial solicitando o fornecimento do Elevidys, apresentando toda a documentação médica necessária.

Acesso ao Elevidys pelo plano de saúde

Os planos de saúde também têm a obrigação de cobrir tratamentos para doenças graves, mesmo que o medicamento não esteja listado no rol de procedimentos da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). O rol da ANS é considerado exemplificativo, não limitando a cobertura a apenas os procedimentos ali listados.

Passos para obter o Elevidys pelo plano de saúde:

1. Prescrição médica: Obtenha uma recomendação formal do médico especialista indicando o Elevidys como tratamento necessário para o paciente.
2. Solicitação ao plano: Envie a prescrição e demais documentos pertinentes ao plano de saúde, solicitando a autorização para o tratamento.
3. Ação judicial: Se houver negativa por parte do plano, é possível ingressar com uma ação judicial para garantir o acesso ao medicamento, respaldado pela prescrição médica e pela jurisprudência favorável.

Anvisa aprova Elevidys 

No final de 2024, a Anvisa anunciou uma grande novidade para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD): a aprovação do Elevidys, o primeiro medicamento de terapia gênica autorizado no Brasil para tratar crianças deambuladoras entre 4 e 7 anos – ou seja, aquelas que ainda conseguem caminhar. 

O registro foi concedido em caráter excepcional devido à gravidade da doença e à ausência de alternativas terapêuticas eficazes.

Administrado em dose única, o medicamento tem o objetivo de retardar a progressão da doença e preservar a capacidade motora dos pacientes. No entanto, a Anvisa alertou que ainda não há evidências suficientes para comprovar benefícios em pacientes acima de 7 anos ou que já perderam a capacidade de locomoção.

Impacto no SUS

Com o registro concedido pela Anvisa, o Elevidys pode agora passar pelo processo de incorporação ao SUS, que envolve avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). Esse processo pode levar meses ou anos, e a incorporação só acontece se for comprovado que o custo-benefício do medicamento justifica sua inclusão no sistema público.

Até que o Elevidys seja oficialmente disponibilizado pelo SUS, pacientes podem recorrer à via judicial para obter o medicamento de forma gratuita, com base na jurisprudência de tratamentos de alto custo. A decisão da Anvisa fortalece esses pedidos, já que o remédio agora tem registro sanitário no Brasil, eliminando um dos principais argumentos usados pelo governo para negar o fornecimento (a ausência de aprovação regulatória no país).

Impacto nos planos de saúde

Para os planos de saúde, a aprovação do Elevidys pela Anvisa abre caminho para que ele seja incluído no Rol de Procedimentos da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). No entanto, essa inclusão não é automática e pode levar tempo para ser analisada. Enquanto isso, os planos podem alegar que o medicamento não está listado no rol obrigatório.

Apesar disso, a jurisprudência já reconhece que o rol da ANS é exemplificativo, e não limitador. 

Isso significa que, se o médico especialista prescrever o Elevidys e justificar sua necessidade para o paciente, os planos não podem negar cobertura apenas pelo fato de o medicamento ainda não estar no rol. Caso haja negativa, o paciente pode buscar a Justiça para exigir o custeio do tratamento.

Conclusão

Embora o Elevidys represente um avanço significativo no tratamento da DMD, seu alto custo é um desafio para muitas famílias. No entanto, tanto o SUS quanto os planos de saúde têm mecanismos que, frequentemente por meio de ações judiciais, possibilitam o acesso gratuito a esse medicamento. 

A KOBI Advogados é referência em direito à saúde e tem ampla experiência em processos judiciais para obtenção de medicamentos de alto custo. Nossa equipe está pronta para auxiliar pacientes e familiares a exigirem, na Justiça, o fornecimento do Elevidys pelo SUS ou pelos planos de saúde.

Se você ou um familiar precisa desse tratamento, entre em contato com a KOBI Advogados para avaliar seu caso e entender os melhores caminhos legais para obter o medicamento sem custos.