Última atualização em 4 de agosto de 2026
O Elevidys é uma das terapias gênicas mais avançadas do mundo para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Avaliado em cerca de R$ 15 milhões, o medicamento representa a única esperança de interromper a progressão dessa doença degenerativa grave.
No entanto, por se tratar de um dos tratamentos mais caros da história da medicina, tanto a rede pública (SUS/União) quanto os planos de saúde negam sistematicamente o seu fornecimento.
O que a família precisa saber é que a Justiça brasileira tem concedido decisões liminares urgentes para obrigar o Estado (União Federal) e as operadoras de saúde a custearem integralmente o tratamento. Porém, existe um fator determinante que não permite atrasos: a janela de idade do paciente.
Por que a idade limite do paciente exige uma liminar imediata?
Diferente de outros tratamentos contínuos, a aplicação do Elevidys é feita em dose única e exige o cumprimento rigoroso dos critérios biológicos e regulatórios estabelecidos pelas agências de saúde (como a FDA e a ANVISA).
A aprovação do medicamento é direcionada para crianças em faixas etárias específicas (geralmente entre 4 e 5 anos de idade, podendo se estender conforme prescrição médica fundamentada e atualização dos protocolos clínicos).
- Janela terapêutica curta: Conforme a criança cresce e a doença avança, a perda muscular se torna irreversível e o organismo pode perder a capacidade de responder com segurança à terapia gênica.
- Urgência jurídica: Como a fila de espera do SUS ou a análise administrativa dos órgãos de saúde pode levar meses — ou anos —, a criança corre o risco real de “estourar” o limite de idade e perder o direito de receber a medicação.
- Risco de morte celular progressiva: A Distrofia de Duchenne causa a perda diária e irreversível de fibras musculares. Esperar a burocracia governamental significa permitir a progressão de uma incapacidade física severa.
É por esse motivo que os juízes têm analisado os pedidos de Elevidys em regime de extrema urgência, emitindo liminares em questão de dias para bloquear verbas públicas da União ou obrigar o cumprimento imediato do custeio.
O que é o Elevidys e como ele atua?
O Elevidys é uma terapia gênica destinada a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, especificamente indicada para crianças entre 4 e 7 anos de idade. Seu objetivo é introduzir uma cópia funcional do gene da distrofina nas células musculares, permitindo a produção de uma forma funcional dessa proteína essencial para a integridade e função dos músculos.
Embora não seja uma cura, o tratamento busca estabilizar ou retardar a progressão da doença, melhorando a qualidade de vida dos pacientes.
Acesso ao Elevidys pelo SUS
O SUS tem a responsabilidade de fornecer medicamentos de alto custo para condições graves, como a DMD. Contudo, devido ao preço elevado do Elevidys, o acesso a ele pelo SUS geralmente ocorre por meio de ações judiciais. Recentemente, o Ministério da Saúde realizou as primeiras infusões de Elevidys na rede pública, atendendo a decisões judiciais que determinaram o fornecimento do medicamento a pacientes diagnosticados.
O ministro Gilmar Mendes, do Supremo Tribunal Federal (STF), assegurou a possibilidade de fornecimento pelo SUS do medicamento Elevidys a crianças com sete anos completos diagnosticadas com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que já tenham sido beneficiadas por liminares nesse sentido.
Para pacientes dentro dos critérios etários estabelecidos (crianças entre 4 e 7 anos 11 meses e 29 dias) e com decisão judicial que assegura o direito ao tratamento, o Ministério da Saúde também está efetuando compras sem licitação, em conformidade com as decisões judiciais. A terapia ainda não foi incorporada ao SUS, porém, pode ser disponibilizada se houve ordem judicial.
Procedimentos para obter o Elevidys pelo SUS:
- Avaliação médica: Obtenha um diagnóstico detalhado de um especialista confirmando a indicação do Elevidys para o paciente.
- Solicitação administrativa: Encaminhe um pedido formal ao SUS, acompanhado de laudos médicos e justificativas para o uso do medicamento.
- Ação judicial: Em caso de negativa ou demora na resposta, é possível ingressar com uma ação judicial solicitando o fornecimento do Elevidys, apresentando toda a documentação médica necessária.
Acesso ao Elevidys pelo plano de saúde
Os planos de saúde também têm a obrigação de cobrir tratamentos para doenças graves, mesmo que o medicamento não esteja listado no rol de procedimentos da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). O rol da ANS é considerado exemplificativo, não limitando a cobertura a apenas os procedimentos ali listados.
Passos para obter o Elevidys pelo plano de saúde:
- Prescrição médica: Obtenha uma recomendação formal do médico especialista indicando o Elevidys como tratamento necessário para o paciente.
- Solicitação ao plano: Envie a prescrição e demais documentos pertinentes ao plano de saúde, solicitando a autorização para o tratamento.
- Ação judicial: Se houver negativa por parte do plano, é possível ingressar com uma ação judicial para garantir o acesso ao medicamento, respaldado pela prescrição médica e pela jurisprudência favorável.
Anvisa aprova Elevidys
No final de 2024, a Anvisa anunciou uma grande novidade para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD): a aprovação do Elevidys, o primeiro medicamento de terapia gênica autorizado no Brasil para tratar crianças deambuladoras entre 4 e 7 anos – ou seja, aquelas que ainda conseguem caminhar.
O registro foi concedido em caráter excepcional devido à gravidade da doença e à ausência de alternativas terapêuticas eficazes.
Administrado em dose única, o medicamento tem o objetivo de retardar a progressão da doença e preservar a capacidade motora dos pacientes. No entanto, a Anvisa alertou que ainda não há evidências suficientes para comprovar benefícios em pacientes acima de 7 anos ou que já perderam a capacidade de locomoção.
Impacto no SUS
Com o registro concedido pela Anvisa, o Elevidys pode agora passar pelo processo de incorporação ao SUS, que envolve avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). Esse processo pode levar meses ou anos, e a incorporação só acontece se for comprovado que o custo-benefício do medicamento justifica sua inclusão no sistema público.
Até que o Elevidys seja oficialmente disponibilizado pelo SUS, pacientes podem recorrer à via judicial para obter o medicamento de forma gratuita, com base na jurisprudência de tratamentos de alto custo. A decisão da Anvisa fortalece esses pedidos, já que o remédio agora tem registro sanitário no Brasil, eliminando um dos principais argumentos usados pelo governo para negar o fornecimento (a ausência de aprovação regulatória no país).
Impacto nos planos de saúde
Para os planos de saúde, a aprovação do Elevidys pela Anvisa abre caminho para que ele seja incluído no Rol de Procedimentos da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). No entanto, essa inclusão não é automática e pode levar tempo para ser analisada. Enquanto isso, os planos podem alegar que o medicamento não está listado no rol obrigatório.
Apesar disso, a jurisprudência já reconhece que o rol da ANS é exemplificativo, e não limitador.
Isso significa que, se o médico especialista prescrever o Elevidys e justificar sua necessidade para o paciente, os planos não podem negar cobertura apenas pelo fato de o medicamento ainda não estar no rol. Caso haja negativa, o paciente pode buscar a Justiça para exigir o custeio do tratamento.
Conclusão
Embora o Elevidys represente um avanço significativo no tratamento da DMD, seu alto custo é um desafio para muitas famílias. No entanto, tanto o SUS quanto os planos de saúde têm mecanismos que, frequentemente por meio de ações judiciais, possibilitam o acesso gratuito a esse medicamento.
A KOBI Advogados é referência em direito à saúde e tem ampla experiência em processos judiciais para obtenção de medicamentos de alto custo. Nossa equipe está pronta para auxiliar pacientes e familiares a exigirem, na Justiça, o fornecimento do Elevidys pelo SUS ou pelos planos de saúde.
Se você ou um familiar precisa desse tratamento, entre em contato com a KOBI Advogados para avaliar seu caso e entender os melhores caminhos legais para obter o medicamento sem custos.
Dr. Erick Kobi é advogado fundador do escritório Kobi Advogados, especialista em Direito da Saúde e Direito Empresarial. Inscrito na OAB/ES sob o nº27525/ES. Com ampla experiência em ações de alta complexidade contra planos de saúde e SUS para liberação de medicamentos e tratamentos específicos.